万圣节

管理者开发其合作计划的理想时间是在药品开发的早期阶段

deutetrabenazine 是已上市亨廷顿药物四苯喹嗪的氘代产物，与原化合物相比，氘代后药代动力学特征得到改善，半衰期明显延长，从而可以降低治疗剂量。即便初期市场份额的增长可能主要来自于口服药患者的二线治疗，以及使用Tysabri (natalizumab)后发生进展性多灶性白质脑病风险的患者，但是分析师对该产品一致看好，根据科睿唯安Cortellis预测，该产品将在2021年拿下33.27亿美元的市场。

NO. 20 Radicava（Edaravone）5月5日，FDA首次批准了依达拉奉上市，用于肌萎缩侧索硬化治疗（ALS）。但是对于迟来的Verzenio来讲，局势非常不利，因为美国乳腺癌的市场已经被辉瑞占据了半壁江山，如没有差异化的销售，这个产品突出重围的难度不小。NO. 08 Symproic（naldemedine）3月23日，FDA批准Symproic（naldemedine）用于阿片类药物引起的便秘（OIC）。Dupixent是一种IL-4Rα亚基抑制剂，2017年3月28日获批用于特应性皮炎的治疗。abaloparatide是一种甲状旁腺激素相关蛋白（PTHrP）类似物，能与甲状旁腺受体1结合，从而起到调节代谢，促进骨骼形成的作用。

NO. 11 Ocrevus（ocrelizumab）Ocrevus于3月28日获得FDA批准，是MS领域第一个也是目前唯一一个获得FDA突破性疗法的药物。Prevymis的获批，是基于一项关键性III期临床研究的数据，与安慰剂组相比，Prevymis治疗组发生临床上显著CMV感染、停止治疗或HSCT后第24周数据缺失的患者比例显著降低（-23.5%，-14.6%，），达到了主要终点。Luxturna属于真正的基因药，能一次性治愈罕见遗传性儿童致盲病症。

Brent Saunders此后担任森林实验室的CEO，2014年2月阿特维斯（Actavis）斥资250亿美元收购森林实验室，Brent Saunder接手阿特维斯担任CEO。除了血友病领域外，BioMarin还拥有一系列已经上市的罕见病药物，还有一个在等待FDA批准中。艾尔建一直在努力建立自己的研发平台，产品覆盖了中枢神经系统、眼部治疗、医疗美容、消化、妇科、抗感染等6大领域。Alnylam竞争对手Ionis制药公司今年早些时候公布临床数据结果，但并不如Patisiran的数据。

1. Allergan plc 近日，艾尔建与印第安人部落Saint Regis Mohawk Tribe签署一项非常规协议，旨在保护Allergan的重磅炸弹药物治疗干眼病的Restasis的专利不被挑战。此次，Alnylam的利好消息也意味着，RNAi技术终于在人类临床中得到正名，首款RNAi疗法也有望在近期获批上市。

除了免疫疗法的投资，BMS还和辉瑞合作心血管治疗药物Eliquis(apixaban)，该药物预计2018年将带来近60亿美元的收入。最近瑞穗（Mizuho）的投资者调查显示，Incyte公司被认为最有可能被收购的四大生物科技公司之一。2014 年6月起，范立恩（Valeant）发起恶意购并艾尔建，阿特维斯出面担任白骑士购并艾尔建，解除恶意购并危机，并购后又继承艾尔建名称， Brent Saunders成为新艾尔建的CEO。2018年备受关注的收购目标，免疫疗法热，简直是买买买…… 2017-12-20 09:00 · 顾露露 2017年即将画上句号，回顾这一年，产业界10亿美元的收购仅仅有6个，交易总额远低于2014、2015年的高点。

Luxturna的顺利上市，标志着基因疗法时代的来临。Maxim分析师Jason Kolbert表示，Sucampo被低估了。分析师预计，BioMarin有巨大的增长潜力，其强劲的罕见病药物研发会让它有更高的估值以及定价权。即使用较低的剂量，BioMarin的方法也使得患者的凝血因子VIII水平接近或抵达了正常值。

纵观每个领域，都可以卖个好价钱。这一数据也使得Madrigal股价上涨近100%，且市值超过了10亿美元大关。

在过去几个月里，公司股价从每股10美元上涨到近每股16美元。Alnylam首席执行官Joe Maraganore近期就药品定价发表评论表示，公司不会让价格上涨超出通货膨胀的成本。

4. BMS 早在2017年，就有传言称BMS（Bristol-Myers Squibb）是潜在收购目标，然而并没有。6. Madrigal Pharmaceuticals Inc. 在未来十年最有价值的药品市场中，Madrigal制药将成为一颗冉冉升起的新星。在高剂量组里，BioMarin的方法带来了更高的凝血因子VIII水平——在接受治疗的78周后，中位凝血因子VIII水平为90%，平均凝血因子VIII水平则为89%。今年9月，Alnylam对外宣布，其RNAi在研新药patisiran在治疗多发神经病变性遗传性ATTR型淀粉样变的3期临床试验中，取得了极佳的成果，达到了主要终点和所有次要终点。吉利德以120亿美元收购了Kite Pharma。而竞争对手Spark 公布也在会上公布的数据，但结果颇受争议。

除了其战略性免疫疗法产品之外，Incyte已经有两个销售产品和大约六个其他针对性的治疗。基于此，Spark的股价大跌。

不夸张的说，Opdivo是任何一家肿瘤药物公司都想拥有的宝石。Brent Saunders此前曾是美国眼部保健品生产商博士伦(Bausch + Lomb)公司的CEO ，之后博士伦被加拿大最大的公开上市制药商Valeant Pharmaceuticals收购。

Alnylam因此名声大噪，或将成为生物科技巨星。与此同时，Sucampo也在努力的开发孤儿药。

7. Spark Therapeutics Inc. 今年10月，基因治疗新贵Spark Therapeutics公司的Luxturna药物被FDA批准上市。2. Alnylam Pharmaceuticals Inc. RNAi疗法开发领域的领军企业美国Alnylam制药公司已经有15年的历史，然而神奇的是，至今尚未有产品推上市场。该公司最近宣布其药物mgl - 3196在非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的患者中进行的2期临床试验获得了积极的结果。总结美国过高的企业税率导致许多公司将大量现金留在海外，估计达1500亿美元。

Incyte公司还拥有自己的PD-1抑制剂，以及在免疫肿瘤领域具有其他作用机制的几种药物。高税收甚至促使一些公司收购海外公司，以便将其总部转移到税收优惠的国家。

5. Incyte Corp. Incyte公司是免疫肿瘤学领域最热门的公司之一，该公司的主要pipeline药物之一就是IDO-1抑制剂epocadostat，被认为有可以提高检查点抑制剂的潜力。其慢性便秘药物Amitiza在2017年第三季度为Sucampo及其合作伙伴武田制药（Takeda Pharmaceuticals）带来了1.15亿美元的收益。

最近来自Spark和辉瑞公司（Pfizer Inc.）的1/2期数据也令投资者对基因疗法的前景感到兴奋。2018年，税收改革将对制药公司产生显着影响，公司手握现金，急需重新整合pipelines，最终会呈现怎样的局面呢？日前，BioPharma整理了8个来年备受关注的收购目标名单（按照字母顺序排列），专注于包括基因编辑、肝脏疾病NASH、免疫疗法和罕见病等热门领域的公司，显然会更加吸引收购者。

除此之外，Spark还将基因疗法应用于罕见血友病等其他疾病领域。利好的是，直到2021年，Amitiza才会面临仿制药的竞争。此外，Sucampo还与仿制药生产商达成协议，该公司将从仿制药的进口中分得一杯羹，从而减轻了仿制药进口的冲击。参考资料8 Takeout targets to watch in 2018。

2014年7月，Brent Saunders以400亿美元将阿特维斯大部分的仿制药业务卖给了TEVA制药（艾尔建仍然保留了一些高价值的仿制药业务，比如生物类似药）。BioMarin利用腺病毒载体让患者体内的因子VIII血液浓度接近正常水平，恢复正常凝血能力。

预计未来几年，该疾病将成为肝移植和某些癌症的头号杀手。技术20年前就被发现，并于2006年获得2006年获得诺贝尔生理学或医学奖，然而其成果转化之路漫长而曲折。

这让Allergan首席执行官Brent Saunders又火了一把。全年只发生了两笔大的收购，：强生公司斥资300亿美元收购Actelion。